携手创新，共筑神经科学新篇章：北京天坛医院与达尔文细胞生物联合实验室成立

9月12日，首都医科大学附属北京天坛医院与北京达尔文细胞生物科技有限公司在北京服贸会上签约，共同成立渐冻症及神经修复技术转化联合实验室。这一合作标志着双方在神经科学领域的深度合作迈入新阶段，为神经疾病治疗技术的发展带来了新的希望。

渐冻症的发病原因尚无定论

肌萎缩侧索硬化，简称ALS，又名渐冻症，是一种慢性、进行性神经性疾病，主要对上运动神经元和下运动神经元以及其支配的躯干、四肢和头面部肌肉造成损伤。

北京天坛医院常务副院长、神经病学中心首席科学家王伊龙介绍，关于渐冻症的确切发病原因，目前医学界尚未有定论，可能是多种因素相互作用的结果。

在大约5%到10%的渐冻症病例中，疾病与遗传因素有关。如SOD1、C9orf72、TARDBP、FUS基因等；一些研究表明，某些环境因素可能增加患病风险，包括毒物接触（如有机溶剂、杀虫剂、重金属元素暴露等）、职业（如过度体力劳动者）、头部外伤史等。神经递质如谷氨酸的异常可能对运动神经元造成损害。在渐冻症患者的神经细胞中，发现了异常蛋白质聚集的现象，这些聚集可能干扰细胞的正常功能并导致细胞死亡。

渐冻症患者通常隐匿性起病，症状一般从一侧肢体开始然后逐渐发展到对侧，早期诊断困难，主要是排除性诊断。若出现不明原因的一侧上肢或下肢力量差、肉跳，或言语不清，且不伴有任何感觉的异常，可尽快去神经肌肉专科门诊就诊，完善肌电图、核磁等相关检查。

渐冻症的治疗

目前，临床获批的用于治疗渐冻症的治疗主要依赖于为数不多的几种药物。利鲁唑、依达拉奉右莰醇等药物是常用的治疗药物，它们可以在一定程度上缓解部分症状，但并不能逆转疾病的进程。此外，一些针对特定病因的基因治疗，如反义寡核苷酸（ASO）药物Toferson，已经在临床试验中取得了一定的效果，延缓了疾病的进程，为渐冻症的治疗带来了新的希望。

近年来，国家也提高了对攻克罕见病的政策支持力度。未来有望在蛋白药，抗体药和ASO等药物的研发中获得突破。

渐冻症只是众多神经系统疾病中的一个，作为神经系统罕见症的代表，非常具有典型性，渐冻症的研究结果对其他神经系统疾病的探索也有着非常积极的作用。

达尔文生物公司自2016年成立，致力于研发创新型的神经修复药物，获得了国家的高新技术企业和专精特新中小企业称号。创始人王宇和李建军都有医疗行业背景，专家团队也是囊括了从临床科研到生物医药各个方面的人才，搭建了一套比较独有的药物发现和药物筛选的平台，从中诞生的专利也是有十余项，经过不断的探索与优化，2018年推出了神经修复药物阿利妥。这个药物是已经在渐冻症和脑卒中的治疗上，展现出了非常突出的一些潜力。“阿利妥-神经修复创新药”项目于2024年8月25日获得“神经精神领域科技创新成果展示活动”的优秀展示项目之一。

成立联合实验室

目前北京天坛医院与其他科研院所以及研发型药企均有合作项目，此次与达尔文细胞生物有限公司成立的联合实验室， 专注于运动神经元疾病为代表的神经系统疾病的基础和临床研究，基于药物临床效果来研究包括病因、发病机制、早期诊断、治疗以及护理等方面。以渐冻症为抓手，围绕神经系统疾病的临床治疗，开展相关研究，完善神经系统疾病的预防、治疗、修复体系，促进神经系统疾病的研究创新与临床应用。

此实验室汇集了神经科学、分子生物学、遗传学等多学科的专家团队，攻关“渐冻症”和神经修复技疾病的创新药研究课题。双方将共同推动阿利妥等创新药物的研发与临床应用。王伊龙介绍，预计在未来五年内，联合实验室将开展基于阿利妥的研究成果，进行临床试验，争取在此基础上开发多种针对神经系统疾病的创新药物。阿利妥也有望在明年获得临床批件。

医工融合的创新典范

业内人士称，该实验室的成立，是北京市响应国家对生物医药产业高质量发展全方位加速的号召，推动医工融合，加强创新药械研、产、审、用全链条政策支持的具体实践。

在国家和北京市政策的双重支持下，生物医药产业正成为推动高质量发展的强劲动力。在国家“十四五”规划和2035年远景目标纲要的指导下，北京市积极响应，出台了一系列政策措施，包括《北京市加快医药健康协同创新行动计划（2024-2026年）》，其中明确提出，要深化京津冀医药产业协同发展，推进京津冀生命健康集群建设，强化规划、政策、要素协同，建设产业廊道，增强上下游协同合作。在此背景下，北京天坛医院与达尔文细胞生物的合作，正是医工融合创新的典范，体现了国家战略科技力量在地方的深入实施。在国家战略科技力量的推动和北京市对生物医药产业创新支持的大背景下，这一合作不仅是医工融合的典范，更是国家战略在地方层面深入实施的具体体现，展现了政策的正确性、对企业的切身支持，以及对企业发展成果的认可。

北京市将继续加大对生物医药产业的支持力度，特别是在创新药物研发、高端医疗器械制造等领域，为企业提供更加精准、高效的服务。同时，政府部门也将与企业一道，共同面对行业发展中的挑战，推动更多像阿利妥这样的创新成果问世，为全球患者带来更多希望。