国内首款干细胞膜片新药临床试验申请获CDE受理

2022年8月16日，国家药品监督管理局药品评审中心（CDE）官网显示，京东方再生医学科技有限公司（以下简称：京东方再生医学）“人脐带间充质干细胞膜片“新药临床试验申请获得受理，这也是国内首款干细胞膜片新药临床试验申请获得CDE受理。”人脐带间充质干细胞膜片“已按照治疗用生物制品1类新药要求完成药学研究、药理毒理学研究，将申请用于治疗低射血分数冠心病患者的临床试验。

CDE信息公开

人脐带间充质干细胞具有易于获取、数量丰富、活性优良和低免疫源性等特点。细胞膜片是利用再生医学组织工程学技术，通过温度敏感型培养皿，将贴壁细胞培养制备成一种无任何外源支架的片层状制剂。将人脐带间充质干细胞与细胞膜片技术结合可以制备出人脐带间充质干细胞膜片，与传统细胞悬液制剂相比，细胞膜片可以分泌更多的生长因子，并含有丰富的胞外基质成分，使其能够贴敷在病灶部位，可以实现局部定点给药。这一技术解决了现有的细胞制剂难以迁移到病灶部位及无法长期留存发挥疗效的问题，相比传统的注射方式，细胞膜片技术可以大大提升细胞制剂的有效率。

目前临床上对于低射血分数冠心病的治疗主要依靠药物、冠状动脉介入和心脏外科手术等。近年来，随着干细胞治疗的研究和发展，特别是干细胞的抗炎、抗细胞凋亡、抗纤维化、旁分泌促进血管新生等作用和效果为低射血分数冠心病患者，特别是冠状动脉弥漫性末梢循环不良的患者提供了新的治疗手段。本产品的临床前研究结果展现出良好的安全性和有效性。在长期毒性试验中，细胞膜片移植后未见不良反应。在有效性评价试验中，给予本品治疗26周后观察到明显的心脏功能改善，EF值升高（58% vs 40%）、血管新生、减少了心肌纤维化和梗死体积(5.56% vs 12.88%)。

有关细胞膜片的临床应用，目前日本大阪大学医学院、东京大学医学院等多中心已开展50多例患者自体肌母细胞膜片移植治疗缺血性心肌病临床试验，试验结果均显示了良好的安全性和有效性。人脐带间充质干细胞膜片不仅具有干细胞的特性，而且拥有低免疫原性和采集存储便利等特点；细胞膜片生产制备过程中可以更好地进行质量检查和质量控制以保证膜片产品的稳定性。因此，人脐带间充质干细胞膜片为治疗缺血性心血管疾病等提供了广泛的临床应用前景。

细胞膜片技术为平台化技术，可通过改变细胞来源制备不同的细胞膜片，用于多个不同临床适应症的治疗。目前京东方再生医学除了在研的用于低射血分数冠心病治疗的适应症，在肝硬化、子宫损伤修复、软骨修复等适应症也已经进入了动物实验阶段，未来还有更多新的管线也在布局中。另外在免疫细胞领域，也积极布局针对治疗实体瘤的CAR-NK新药的研发，并在2022年作为合作单位参与了国家科技部“战略性科技创新合作”重点专项，开展针对前列腺癌细胞表面特异性标志物—前列腺特异性膜抗原（PSMA）构建CAR-NK细胞，用于治疗去势抵抗性前列腺癌。

近年来，国家相继出台政策，大力推动干细胞新药得研发和申报。2015年12月，国家卫计委和国家食品药品监督管理总局下发了《关于开展干细胞临床研究机构备案工作的通知》，加快了干细胞临床研究机构备案工作，确保符合条件的医疗机构规范地开展干细胞临床研究；2016年10月，国务院发布《“健康中国2030“规划纲要》，提到要发展干细胞与再生医学等医学前沿技术；2017年12月，国家食品药品监督管理总局发布《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》，明晰了干细胞作为药品申报的标准，从而推动并促进我国细胞治疗领域健康发展。2022年5月，国家发改委印发《“十四五“生物经济发展规划》，明确提出开展前沿生物技术创新，发展基因诊疗、干细胞治疗、免疫细胞治疗等新技术，加快相关技术产品转化和临床应用。

京东方再生医学科技有限公司总经理刘帅表示，未来京东方再生医学将始终以临床需求和市场需求为导向，强化苦练基础科研和产业转化的能力，不断推进干细胞治疗及免疫细胞治疗相关产品的临床转化和产业化，为提升人们健康寿命和生活质量而努力奋斗。

注：本文由京东方再生医学提供，仅供医疗卫生专业人士参考，请相关各方在采用或者以此作为决策依据时另行核查。