心脏衰竭患者或许能迎来心脏移植的重生,肾衰竭者也可能幸运地获得肾脏移植的救赎。然而,对于众多心肾双病的患者而言,他们或因种种原因被排除在移植名单之外,或难以及时获得两种器官的救治,治疗选择极为匮乏。
但纽约大学兰贡医疗中心的科研团队近日打破了这一僵局,为这些“无望”患者带来了新的生机。
本月,该中心的专家团队为一位罹患心脏衰竭和终末期肾病的患者,先进行了左心室辅助装置(LVAD)植入手术,随后实施了转基因猪肾的移植(Scientific American,2024)。
这不仅是人类历史上首次对LVAD患者进行的器官移植,也是转基因猪肾第二次成功移植到活人身上。
纽约大学兰贡医疗中心心脏移植外科主任Nader Moazami表示:“我们在这位患者身上的成功,将为成千上万患有心脏和肾脏疾病组合的患者带来治愈的希望。”
生命新篇章
美国新泽西州54岁的Lisa Pisano,因心力衰竭和终末期肾病,加之多重禁忌症,无法接受常规心脏和肾脏移植,生命预期极为有限。在美国食品药品监督管理局(FDA)“同情使用”计划下,她成为联合心脏辅助和肾脏异种移植手术的首位受益者。
4月4日,Moazami团队为Pisano植入了LVAD。4月12日,纽约大学兰贡移植研究所主任Robert Montgomery领导的团队将一个经过基因编辑并植入猪胸腺的肾脏移植至她体内。移植后,肾脏立即启动并有效运作,成功产生尿液并排出肌酐,这一表现标志着手术的成功。
与麻省总医院进行的世界首例猪肾移植手术相比,Pisano接受的猪肾仅经过一次基因修改,而非69次,为异种移植的长期效果和基因编辑的必要性研究提供了新的视角。
Pisano的病情比之前的异种移植受者更为严重,她不仅心肾功能衰竭,还不符合人体器官移植标准。麻省总医院肾移植医学主任Leonardo Riella,也是世界首例猪肾移植手术的领导者,认为Pisano的案例突显了异种移植对于无其他选择患者的潜在价值。
异种移植的突破
自20世纪50年代器官移植手术开展以来,需移植器官的患者数量指数级增长。最新数据显示,目前仅美国就有超过10万人等待器官移植,平均每天有17人在等待的过程中死亡。其中肾脏需求最迫切,却因捐献者稀缺,年移植手术不足27000例。
异种移植技术的应用,即利用动物器官进行移植,有望大幅降低这一数字,为数千患者带来生的希望。去年,Montgomery医生参与的医学研究,实现了猪肾在一位脑死亡男性体内成功工作61天的壮举,为异种移植领域树立了新的里程碑。
今年3月下旬,麻省总医院宣布完成首例活体转基因猪肾移植手术,患者Rick Slayman在经历早期免疫排斥后,经治疗恢复良好,已出院回家。
而今,Pisano的案例更是迈出了重要一步。她接受的联合心脏辅助和肾脏异种移植手术,不仅打破了异种移植的局限,更一举解决了心脏和肾脏两个潜在的致命问题,为未来移植医学的发展开辟了新的道路。
未来治疗的曙光
Pisano术后尚未出现急性免疫排斥反应,医疗团队将持续紧密监测她的康复进程。
阿拉巴马大学伯明翰分校的移植外科医生Jayme Locke对第二例基因编辑猪肾成功植入活人表示兴奋。她强调,早期控制免疫反应以预防排斥是移植成功的关键,这对未来移植手术具有重大意义。
这两次肾脏异种移植的成功为科学家提供了手术安全性和有效性的宝贵数据。然而,要将异种移植确立为常规治疗方法,还需在更广泛的人群中进行临床试验。
对于Pisano而言,尽管面临风险,她选择接受手术以争取更多与家人共处的时间。她表示,即使手术对她无效,也可能为未来的患者提供宝贵经验。
她的勇敢决定不仅为自己争取了时间,也为医学进步做出了贡献。
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好医生-高鹭
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