新型病毒出现首例死亡病例！卫生部门发布提醒

3岁男童接受全球首例基因疗法，逆转罕见病进展

近日，据BBC报道，全球首名接受突破性基因疗法的患者Oliver Chu，病情出现显著好转，令医生称“等了20年才看到这样的结果”。

3岁男童Oliver Chu罹患罕见遗传疾病亨特氏综合征，该病因基因缺陷所致，导致体内无法制造关键酶IDS，使有害物质在器官中累积，造成认知退化，被称为“儿童型失智症”。英国皇家曼彻斯特儿童医院的团队为Oliver实施创新治疗，先从血液中采集干细胞，再将“健康IDS基因”植入病毒载体，送入干细胞核中完成修复，随后回输体内，使身体重新产生酶并能跨越血脑屏障。

Oliver于2025年2月完成治疗。仅三个月后，他已停止每周酶补充疗程，语言与行动能力明显提升；至8月，他体内酶水平已达正常值数百倍，病情未再恶化。试验负责人Simon Jones教授表示，Oliver的发展“超出预期”，但仍需持续观察。目前全球共有5名患儿参与试验，若结果稳定，有望让更多亨特氏综合征患者受益。

急诊患者需候诊超八小时，一院引入AI辅助诊疗

近期，加拿大多伦多Sunnybrook健康科学中心引入了人工智能辅助项目，为医生减负。据了解，该院拥有加拿大全国最大创伤中心和烧伤中心，急诊压力长期居高不下，是加拿大最繁忙的医院之一。2024年该院的急诊中位等待时间达8小时13分钟，为安大略省最久。院方急诊医学主管Justin Hall医生表示，早上7点刚上班，急诊区已有60多名患者排队，负担沉重。

为改变这一局面，医院今年7月启动一项 人工智能辅助项目。Hall 接诊患者时，AI应用程序会同步监听问诊、自动整理重点并生成病历草稿。医生也可在问诊前输入既有资料，最终再审核 AI 生成的内容并存入病历。Hall 指出，AI 让医生减少手写记录时间，能更快做出临床决策，有助于缩短患者等待时间。

该院官网资料显示，AI工具可让医生平均每次问诊减少约7分钟的文书时间。Hall 说，AI不仅改善医患关系，也减少了医生的行政性工作。2024 年，加拿大约 50 万名患者在成功就诊前便离开急诊室，急诊负荷沉重，引入AI工具辅助或将成为一种有效解法。

新型病毒出现首例死亡病例！卫生部门发布提醒

近日，美国华盛顿州卫生厅证实，一名居民感染罕见的H5N5型禽流感 并于11月21日去世，成为全球首例已知感染该病毒死亡的人类病例。患者自11月初起住院，其后院饲养的家禽曾与野鸟接触。州卫生部门在家禽饲养环境中检测到禽流感病毒，推定患者可能因接触受感染的家禽或其环境而染病，目前同环境的接触者尚未出现感染。

H5N5此前仅有动物感染报告，从未在人类中发现。该病毒由华盛顿大学病毒实验室最先检出，随后由美国疾控中心（CDC）确认。美国卫生部门强调，未发现病毒有任何任何人际传播迹象。根据华盛顿州卫生厅介绍，禽流感常见于野生水禽，可传播至家禽及部分哺乳动物，人类感染罕见。进入秋冬季后，由于候鸟迁徙活动频繁，禽流感传播风险有所上升。

截至11月23日，美国已报告71例人类禽流感病例，毒株多为H5N1。卫生部门呼吁民众避免接触病死禽鸟或野生动物，及时通报异常情况，不食用生奶或未熟肉类；按规程处理的鸡蛋、鸡肉与牛肉在充分加热后仍可安全食用。此外，建议可能接触禽类的人接种季节性流感疫苗，以降低共同感染的风险。

美国会启动审查！FDA优先审批券被质疑存在利益输送

近日，美国国会议员致函美国食品药品监督管理局（FDA）局长Marty Makary，对其推行的“局长国家优先审批券（CNPV）”项目展开调查，指该机制可能导致药企与政客之间的“利益输送”，并影响药品审评安全性。议员要求Makary在12月11日前说明评审标准、人员遴选机制、上市后风险监测方法，并提交所有相关的内部沟通记录。

FDA 表示，新的CNPV流程召集来自FDA各办公室的专家进行团队审查，并在一天内召开审议会议，可将新药审批周期由10—12个月缩短至1—2个月。目前，FDA已向多家企业发出首批“局长国家优先审批券”。但议员指出，项目缺乏透明规则，未制定明确资格标准，且Makary以“国家健康优先事项”名义自行决定发放对象，FDA应以确保药物安全有效为首要职责，不能让该机制成为施压企业的工具。

对于CNPV制度，FDA内部亦有争议。药审中心（CDER）主任Richard Pazdur认为该项目透明度不足、可能违法；多名专家警告其主观性强，恐偏离既有“未满足医疗需求”加速机制。有药企透露，FDA目前人手紧张，若要进一步提速，可能需额外增聘人员。