01 知名医院获2.8亿元资助,助力开发罕见病个性化基因疗法 7月9日,费城儿童医院(CHOP)宣布获得美国卫生高级研究计划局(ARPA-H)五年期资助,总额最高达3890万美元(约合人民币2.8亿元),用于推进针对罕见肝病的个性化基因编辑疗法。 该项目将聚焦四类罕见肝脏遗传病:尿素循环障碍、有机酸血症、严重凝血障碍(如蛋白C缺乏症)及出血性疾病(如血友病A)。目前这些患儿常面临终身特殊饮食、定期输注或肝移植的困境,许多婴儿在等到治疗前便已夭折或严重致残。 该研究团队此前曾利用个性化基因编辑,成功治愈一名患有类似遗传代谢病的婴儿。此次资助将推动这一治疗思路扩展为可规模化应用的平台。团队计划开发以脂质纳米颗粒为载体的碱基编辑和先导编辑工具,并在此基础上推进临床试验、监管审批,最终通过社区站点向更多患儿提供治疗。团队负责人表示,若项目顺利推进,有望使更多罕见病患儿获得基因治疗的机会。 02 供肝利用率有望提升!一地推广肝移植新技术 近日,英国国家健康与临床优化研究所(NICE)发布草案指南,建议推广一项肝移植供体保存新技术。该技术名为“腹部常温区域性灌注(NRP)”,适用于心脏停跳后捐献者的肝脏保存。其原理是在供者体内为肝脏持续供氧约两小时,帮助器官修复因血流中断造成的损伤,同时也为医生争取时间,评估移植的可行性。 目前,捐献肝脏取出后通常立即以冷液灌注并冰封保存,但这一过程极易对器官造成损伤。数据显示,2024至2025年度,英国共有727例心源性死亡后捐献的肝脏,但最终仅309例成功移植,利用率不足四成。这与心源性死亡后血流中断、器官易受损密切相关。据英国国家医疗服务体系(NHS)血液与移植中心估算,若能成功推广NRP,有望每年增加约150例肝移植。 NICE健康技术项目主任Anastasia Chalkidou表示,证据显示新技术安全有效。这也是NICE首次针对器官保存技术给出评估。英国肝脏信托基金会同样对此表示欢迎,称每一例新增移植都意味着挽救一条生命,并期待该技术能惠及更多患者。 03 医生被控长期开具致命药物组合,已致22名患者死亡 近日,美国印第安纳州一名医生被指控长期开具危险药物组合,导致22名患者因过量用药或药物中毒死亡。 调查发现,在2017年至2022年间,涉事医生Napoleon Maminta长期为患者同时开具阿片类药物、苯二氮䓬类药物及肌肉松弛剂卡立普多。这三类药物均对中枢神经系统有抑制作用,联合使用会协同抑制呼吸功能,显著增加过量用药和死亡风险。此前,该州医学委员会已在其他案件中裁定,除临终、癌症或姑息治疗外,这三种药物组合使用构成专业失当。其中一名受害者家属已对Maminta提起非正常死亡诉讼,指控其未能及时监测患者的药物成瘾状况。 与此同时,印第安纳州总检察长办公室也向州医学执照委员会提交了行政投诉。调查的线索之一,是Maminta在执照续期申请中主动披露,其缉毒局(DEA)注册曾于2022年11月因处方记录不合规被撤销。这一线索引发了对其2017年至2022年间全部处方记录的大规模审查,最终列出逾20项指控,涉及专业失当、违反保密规定及遗弃患者等。最终行政听证会将于7月23日举行,届时将裁定是否对其执照予以纪律处分。 04 一地护士罢工升级,围堵多家医院 加拿大不列颠哥伦比亚省爆发护士罢工,这是该省护士自1989年以来的首次罢工。本周,5.3万名护士的行动进一步升级,开始围堵多地主要医院。 自7月2日罢工开始以来,护士们已拒绝承担非护理职责并停止加班。本周,围堵范围从温哥华总医院延伸至素里纪念医院,周末及下周还将扩展至维多利亚总医院、纳奈莫地区总医院等多家医院。组织此次罢工的不列颠哥伦比亚省护士工会强调,急诊和紧急护理不会受到影响。 工会主席Adriane Gear表示,护士们要求改善福利、加班待遇、留任激励、加班待遇以及护患比,同时敦促省政府解决医疗机构内针对医护的暴力问题。据工会披露,自2019年以来,含攻击在内的工伤率已上升25%,相当于每16小时就有一名护士因工伤索赔离岗。 罢工期间,劳资双方的对立进一步加剧。工会称已收到超过2300份报告,指控雇主以纪律处分、向监管机构投诉等手段施压,强迫护士承担非护理工作并加班。工会已就此向劳动关系委员会提起不公平劳动行为投诉。对此,卫生雇主协会回应称愿意随时重返谈判桌,但未就上述指控作出直接说明。 Editor 编辑 好医生-闻玉婷 Reference 参考 Notice 说明 本文系好医生编译,转载请联系授权 Designer 设计 好医生-闻玉婷 Reviewer 审核 好医生-周雪雪
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