凝力笃行十八载，共盼rhTPO之光明未来

创新药的研发是一个国家药品研发实力的综合体现，在中国创新药研发的征程中，无数科学家前赴后继，只为交出一份满意的答卷，其中，中国自主研发的一类新药——重组人血小板生成素（rhTPO）的成绩可谓有目共睹！作为三生制药自主研发的、拥有自主产权的、全球唯一成功上市的重组人血小板生成素，rhTPO向世界展示了中国的研发实力。自2005年上市以来，十八年间，rhTPO与血小板减少症患者携手前行、风雨同舟，为无数患者带来治疗获益，同时，积极开拓适应症，为造福更多患者而不懈努力。但未止步于此，更多rhTPO治疗血小板减少症的研究正在如火如荼地开展，rhTPO有望在血小板减少症领域发挥更大作用。除此之外，rhTPO在肝脏保护、心脏保护等方面亦极具应用潜力，未来必将惠及更多相关领域的患者。回顾rhTPO研发历程，峥嵘岁月应犹在；感受rhTPO发展脉搏，奋进力量不可挡。接下来，就请大家跟着小编一起，了解rhTPO骄人成绩，展望rhTPO应用新篇章。

总结rhTPO十八载辉煌历程：奋斗如歌的岁月里佳绩频传

血小板减少症可增加患者出血风险，甚至危及患者生命，因此，血小板减少症的治疗一直是临床重点关注的话题。随着对血小板减少症的认识及治疗方案的探索，人们发现血小板生成素（TPO）或是治疗优选。由于无法大量提纯，因此，如何得到基因重组TPO成了血小板减少症领域热点研究方向。1994年，国内外科学家开始对两种重组血小板生成素展开临床研究。国外科学家开展的聚乙二醇化人巨核细胞生长发育因子（PEG-rhMGDF）研发项目初期较为顺利，但因结构问题在之后的临床试验中不少患者产生了大量中和性抗体，遂宣告试验失败。中国科学家在当时国内基因重组技术不完善、纯化过程艰难的情况下，花费十年时间，利用中国仓鼠卵巢细胞表达了全长重组、高度糖基化的人TPO，至此，中国原研全球首个rhTPO顺利诞生，并于2005年成功上市，开启了血小板减少症治疗新时代。rhTPO的成功研发，是中国生物药的骄傲，更是中国药品研发实力的最好体现。

rhTPO独特的作用机制使其成为治疗血小板减少症的新方法。rhTPO与内源性TPO结构高度一致¹，是调节巨核细胞形成和血小板生成最重要的细胞因子，可与分布于造血干细胞、巨核细胞及其祖细胞表面的受体结合，特异性刺激巨核系祖细胞增殖分化，进而促进巨核细胞发育成熟和血小板生成²，快速提升血小板计数³，且安全性良好⁴。

rhTPO上市十八年来，在肿瘤治疗所致血小板减少症、血液疾病相关血小板减少症、慢性肝病相关血小板减少症、脓毒症相关血小板减少症等多个领域均具有出色的临床疗效，先后被《中国成人血小板减少症诊疗专家共识》、《成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南（2020年版）》、《造血干细胞移植后出血并发症管理中国专家共识（2021年版）》、《肿瘤合并肝损伤患者血小板减少症管理中国专家共识（2022年版）》、《中国临床肿瘤学会（CSCO）肿瘤治疗所致血小板减少症诊疗指南（2023年版）》等多个指南或共识推荐用于血小板减少症治疗。

展望未来rhTPO治疗血小板减少症新动向：多领域升板探索风头正劲

“不满足是向上的车轮”，即便是已经取得卓越的成绩，rhTPO仍在血小板减少症领域“多点开花”，不断进行升板探索。

● 风湿免疫病相关血小板减少症：各类风湿免疫病中，系统性红斑狼疮并发血小板减少症的发生率较高⁵，21.5%的患者会发生血小板减少症⁶，主要由血小板生成抑制、破坏增加以及消耗过多等因素引起⁷。rhTPO是目前唯一能全程发挥作用的促血小板生成素，选择正确的时机应用rhTPO能适时提升患者血小板计数，预防严重出血并发症发生，同时为自身免疫相关疾病治疗赢得更多时间，改善患者预后⁸。

● 器官移植相关血小板减少症：血小板减少症是肾移植等器官移植中常见的临床并发症，血小板计数降低与移植患者生存率降低密切相关⁹。我国33.9%的肾移植患者发生血小板减少症¹⁰，肾移植相关血小板减少症不容忽视!研究显示，rhTPO能提升肾移植相关血小板减少症患者血小板计数，总有效率为90%，且无患者发生不良反应¹¹。

● 机械消耗相关血小板减少症：连续肾脏替代治疗（CRRT）可用于急性肾功能衰竭、脓毒症等疾病的治疗，然而，其血小板减少症发生率达40%，严重影响患者预后¹²！rhTPO可为CRRT导致的血小板减少症的治疗提供新思路。研究显示，在脓毒症患者行CRRT合并严重血小板减少症的治疗中，rhTPO可在一定程度上减缓血小板计数的下降幅度¹³。

● 药源性血小板减少症：药源性血小板减少症是临床最常见的血小板减少症之一，其发病机制主要是体内抗体与血小板形成免疫复合物，引起血小板大量消耗，导致血小板减少症¹⁴，同时，药物对骨髓巨核细胞或者血小板的直接毒性作用亦可导致血小板减少症⁷。药源性血小板减少症对患者危害严重，可增加患者出血风险，甚至危及患者生命⁷。目前已知超300种药物会引起药源性血小减少症，包含抗真菌药、调脂药、降压药等常见药物⁷，因此，药源性血小减少症需引起临床各个科室的广泛关注！rhTPO可快速提升血小板计数，降低出血风险，安全性良好，是药源性血小板减少症治疗优选。

● 妊娠合并免疫性血小板减少症（ITP）：约5%~10%的女性在妊娠期间会出现血小板减少，其中ITP是妊娠早期及中期最常见的引起血小板减少的原因，约占妊娠期血小板减少的3%。rhTPO可提升妊娠合并ITP患者血小板计数，改善出血症状，且不经过胎盘屏障，对胎儿无明显副作用，可用于妊娠合并ITP患者的治疗¹⁵。

当然，除了在血小板减少症领域的探索之外，rhTPO还在不断开辟新赛道，从保护器官，到调节免疫，再到控制感染，全面守护患者健康，助推疾病治疗发展。

rhTPO作为我国自主研发的、全球唯一上市的产品，在血小板减少症治疗方面疗效显著，得到血液学界广泛认可。但rhTPO发展的脚步并未停歇，更多探索正在有序开展。而无论是在血小板减少症领域，还是在其他疾病领域的治疗探索中，rhTPO都始终秉承着锐意进取、造福更多患者的信念，不断发掘更多临床获益，以改善患者治疗结局。期待未来rhTPO继续创造更多喜人成绩，帮助不同疾病领域患者迎接灿烂美好的明天！

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