血友病新药科跃奇上市,拜耳又一次推动我国血友病治疗领域新发展

时间: 2019-01-12 19:17:12 浏览(6630)评论(1)点赞(1)收藏(0)

2019年1月12日,拜耳公司宣布新型注射用重组人凝血因子Ⅷ(科跃奇)在中国上市,“中华慈善总会科跃奇Co-pay慈善援助项目”同时启动。科跃奇具有更高水平的N-多聚糖分支和唾液酸化作用,延长半衰期,生产过程中未添加人或动物来源原料,降低病原体传播风险,采用20纳米病毒过滤技术,使用更安心;临床试验表明科跃奇预防治疗显著降低年出血率,有效性和安全性良好。

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“拜耳始终致力于推动血友病领域发展以及治疗药物的研发,我们的目标是不断提供新的治疗方案,以满足血友病患者日益变化的治疗需求”;拜耳处方药事业部中国副总裁郎志慧博士表示,“拜耳公司携手中华慈善总会开展的科跃奇Co-pay慈善援助项目今日与科跃奇上市同期启动,我们期望Co-pay项目能够帮助减轻血友病患者及家庭经济负担,也能够让更多的患者接受标准治疗”。

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拜耳处方药事业部中国副总裁郎志慧博士

血友病是一种遗传性的终生性疾病,大部分患者自出生体内就缺少凝血因子,正常人习以为常的触碰就会导致出血,重症患者没有明显外伤也会发生“自发性”出血。85%的患者是缺少凝血因子Ⅷ的A型血友病患者。长期反复的肌肉、关节出血会造成残疾,严重的出血甚至会死亡。

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中国工程院院士、江苏省血液研究所阮长耿所长

中国工程院院士、江苏省血液研究所所长阮长耿介绍:目前我国注册确诊的血友病患者约为30000例。近年来随着国家对罕见病的关注与支持,A型血友病的诊疗水平和相关医保政策得到很大程度的改善,多数患者出血后造成的疼痛和危及生命的问题已基本得到解决,如今患者更多的需求则是避免残疾。我们相信在政府、慈善及社会各方的共同努力下,血友病患儿将享有正常人的生活,实现“让奔跑不再是奇迹”的梦想。

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北京血友之家罕见病关爱中心关涛理事长

北京血友之家罕见病关爱中心关涛理事长表示:“作为一名血友病患者,我非常感谢国家、社会以及企业等对血友病患者的支持与关怀。从全国血友病患者治疗情况来看,目前基本实现了患者‘不疼’;实现血友病患者‘不残’,我们还需要国家、社会各方面给予持续的关注和支持”。

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苏州大学附属第一医院血液内科余自强教授

苏州大学附属第一医院血液内科余自强教授表示,“科跃奇是一种无菌、稳定、无热原的注射用重组人凝血因子Ⅷ,多聚糖分支和唾液酸化水平提高,半衰期进一步延长,长达14.5小时。相关研究发现,对于儿童与成人A型血友病患者,科跃奇常规预防可控制出血及显著减少出血发生频率。同时科跃奇具有20纳米病毒过滤技术能够去除潜在的杂质,安全性更高”。他相信,随着科跃奇的上市以及援助项目的实施,将有更多儿童患者可以因此得到标准的预防性治疗,减少关节出血,享受正常的生活。

关于血友病

全世界约有40万血友病人,且在很大程度上为一种遗传性疾病,而在该遗传性疾病中,形成血凝块所需要的其中一种蛋白质缺失或减少。因子Ⅷ缺失或减少的A型血友病是最常见的血友病类型,目前,A型血友病发病率为每5000名存活男婴中有1例患病。A型血友病可能导致出血时间延长或自发性出血,特别是发生在关节、肌肉或内部器官,长期可导致患者残疾。

关于科跃奇

科跃奇是拜耳公司研发的新型重组人凝血因子Ⅷ产品,是一种无菌、稳定、无热原的注射用重组人凝血因子Ⅷ。由经遗传学构建的幼年仓鼠肾(BHK)细胞系产生,该细胞系同时导入人凝血因子Ⅷ基因和人热休克蛋白70(HSP 70)基因。

在生产工艺方面,科跃奇进行了重要改进和提高。

① N-多聚糖分支和唾液酸化水平提高,延长蛋白质的半衰期,保护糖蛋白不被快速清除。

② 科跃奇在细胞培养、纯化、配置过程中未添加人或动物来源物质,降低病原菌传播风险。

③ 为达到较高的病毒学安全性水平,生产工艺中增加了专门的病毒清除步骤,包括去污剂病毒灭活步骤、20 纳米过滤步骤,用于去除病毒以及潜在的蛋白聚集体。

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