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2023-09-28 14:25:21 来源:好医生 12921

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2023年10月1日是中华人民共和国74周年华诞,又是一年国庆至,回顾中国发展历程,科学技术锐意突破,综合国力稳步提升,中国实力已经被世界看到,在诸多领域有出色成就,其中包括中国医疗的发展,血小板减少症领域更是不断取得新突破。重组人血小板生成素(rhTPO)作为中国自主研发的一类新药,可显著提高血小板减少症患者的血小板计数,降低出血风险,获众多指南、共识推荐。接下来,小编带大家聚焦血小板减少症前沿进展,关爱血小板减少症患者,感受医疗领域的新面貌。

rhTPO是中国自主研发的一类新药,在血小板减少症治疗方面获益显著

rhTPO是三生制药自主研发的、拥有自主产权的、全球唯一成功上市的重组人血小板生成素,可促进巨核细胞发育成熟和血小板生成1,提升血小板计数,已获批成人实体瘤化疗后血小板减少症(CIT)和原发免疫性血小板减少症(ITP)适应症。此外,rhTPO在肝病相关血小板减少症2、脓毒症相关血小板减少症3、移植后血小板减少症4、血液肿瘤治疗所致血小板减少症5、再生障碍性贫血6等多个领域的治疗获益正在拓展探索中,目前rhTPO均表现出良好的临床疗效。

rhTPO在临床领域一步步“开疆拓土”,其疗效获得血液学界广泛认可,先后被《成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南(2020年版)》、《中国临床肿瘤学会(CSCO)肿瘤治疗所致血小板减少症诊疗指南(2023年版)》等多个指南或共识推荐用于血小板减少症治疗。

征程不息,rhTPO探索不止,更多临床研究如期开展

“会当凌绝顶,一览众山小”,要想欣赏壮丽风景,就必须一步一个脚印攀登,要想战胜血小板减少症,就必须不断深入探索。近年来,在持续研究下,血小板减少症发病机制和诊疗进展成果颇丰。在血小板减少症发病机制方面,明确血小板减少常见原因为假性血小板减少、扣留、骨髓生成减少及血小板破坏/消耗增加7,全面助力精准诊疗;在血小板减少症诊疗方面,明确血小板减少症应注重病因诊断,及时纠正血小板减少与患者病死率的降低密切相关,促血小板生成类药物如rhTPO可用于血小板减少症治疗7

在血小板减少症领域飞速发展的同时,rhTPO在血小板减少症治疗方面相关适应症也在不断拓展,为血小板减少症治疗注入坚实力量。目前,rhTPO在慢性原发免疫性血小板减少症(ITP)儿童患者中的临床研究已经完成,该研究结果显示,rhTPO可显著提高6~17岁持续性或慢性ITP儿童患者的血小板计数,改善患者出血症状,同时,rhTPO起效较快,总体安全性良好;此外,rhTPO在计划进行侵入性手术的慢性肝病相关血小板减少症患者中的临床研究正在进行。期待这些研究成果早日公布,为血小板减少症患者治疗提供新参考、塑造新格局。

喜迎国庆,rhTPO上市十八周年,助力血小板减少症治疗

回看rhTPO研发历程,我们可以发现,rhTPO的诞生并不是一蹴而就的,而是科学家花费十余年时间艰辛探索的结果。1958年,匈牙利血液学家Endre Kelemen首先发现血小板生成素(TPO),此后由于血浆中的TPO浓度很低,无法进行大量提纯,于是国内外几乎同时开展了对基因重组TPO的研究。中国科学家利用中国仓鼠卵巢细胞表达了全长重组、高度糖基化的人TPO,至此,rhTPO顺利诞生,在临床试验中表现出了良好疗效,且未出现严重不良反应。2005年5月,由三生制药自主研发的首创新药(First in class)rhTPO顺利获得新药证书,正式上市。作为全球独家上市的重组人血小板生成素,rhTPO的上市填补了对骨髓三大血细胞系中缺乏调节巨核细胞特异性药物的空白。2023年是rhTPO上市的第十八年,十八年间,rhTPO一直致力于血小板减少症患者治疗,迄今已完成超200万人次临床患者的应用,其出色的疗效及安全性得到临床医师和患者的广泛认可,不良反应发生风险较小,用药管理经验丰富,值得临床推荐。

三生制药成立三十周年以来,始终秉持“珍爱生命、关注生存、创造生活”的理念,全力打造全球领先的中国生物制药企业,其研发的rhTPO作为中国一类新药,在血小板减少症治疗方面疗效显著,得到血液学界广泛认可。但发展的脚步并未停歇,rhTPO在血小板减少症领域更多临床研究持续开展,始终致力于守护血小板减少症患者健康。值此国庆佳节,我们在聚焦血小板减少症进展的同时,更有理由相信未来血小板减少症治疗领域充满着无限的可能,期待rhTPO继续领航血小板减少症治疗,造福更多血小板减少症患者。

参考文献

1.中国临床肿瘤学会(CSCO)抗淋巴瘤联盟,中国临床肿瘤学会(CSCO)抗白血病联盟.白血病·淋巴瘤.2020;29(2):65-72.

2.Feng R,et al.J Viral Hepat.2022 May;29(5):306-316.

3.Liu Y,et al.Int J Infect Dis.2020 Sep;98:144-149.

4.Qiu J,et ai.Zhongguo Shi Yan Xue Ye Xue Za Zhi.2023 Feb;31(1):241-246.

5.中国临床肿瘤学会(CSCO)抗白血病联盟,中国临床肿瘤学会(CSCO)抗淋巴瘤联盟.白血病·淋巴瘤.2019;28(4):193-197.

6.中华医学会血液学分会红细胞疾病(贫血)学组.中华血液学杂志.2022;43(11):881-888.

7.中华医学会内科学分会.中华内科杂志.2020;59(7):498-510.

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