血友病创新疗法友瑞宁®开出全国首批处方，有望帮助更多血友病患者实现“功能性治愈”

2026年2月14日，首款固定剂量皮下注射血友病非因子创新疗法友瑞宁^®（通用名：马塔西单抗）在首都医科大学附属北京儿童医院、北京大学人民医院及厦门大学附属第一医院同步开出全国首批处方，标志着这款兼具“有效减少出血”与“便捷给药”双重优势的突破性药物正式进入中国临床应用，有望帮助更多血友病患者实现“功能性治愈”，迈向生活“正常化”。

▊从“针尖上的束缚”到“自由人生”，不同患者的共同新生

对于17岁的血友病患者张明（化名）而言，成长的记忆总是伴随着对针头的恐惧和对运动的渴望。作为未成年患者，传统的疗法意味着每周频繁的静脉穿刺，这不仅会带来身体上的痛苦，更导致他常因治疗或出血风险而缺课，无法像同龄人一样在操场上尽情奔跑。

在北京大学人民医院， 26岁的陈颖（化名）是一位极其罕见的女性血友病患者，她此前治疗效果并不理想，每月出血2-3次，严重影响了关节正常活动，生活半径非常有限。她希望马塔西单抗便捷的皮下注射使用方式能够让她从静脉输注的痛苦中解脱出来，能够实现自如出行。

而在厦门大学附属第一医院，成年患者刘成（化名）则面临着另一重困境：作为职场人士，他每次上下班都要骑1小时电动车，他期待非因子疗法可以让他正常行走，外出可以摆脱辅助工具。

首都医科大学附属北京儿童医院血液病科主任吴润晖教授

随着首批友瑞宁^®的临床使用，这些患者的“痛点”将迎来转机。首都医科大学附属北京儿童医院血液病科主任吴润晖教授表示：“血友病患者，特别是青少年患者正处于生长发育和心理建设的关键期，传统治疗带来的频繁静脉穿刺痛苦以及剂量调整难题，是横亘在患儿回归正常生活面前的巨大障碍。马塔西单抗的创新机制不受限于凝血因子半衰期及其峰谷波动，不仅能通过每周一次皮下给药显著提升依从性，更重要的是它能提供持续稳定的预防出血保护，帮助患者消除疾病自我感知，实现身心机能的全面复原。这对于帮助患者回归‘正常化’生活至关重要。” 

▊三重创新突破，助力患者稳定预防出血

友瑞宁^®是靶向组织因子途径抑制物（TFPI）的凝血再平衡药物，具有三重创新突破。首先，马塔西单抗基于“靶向TFPI的凝血再平衡”的创新机制研发；其次，它实现了每周一次固定剂量皮下注射，大幅降低了患者治疗负担；再次，它能同时适用于非抑制物A型和B型血友病患者。

全球III期BASIS研究数据显示，在不伴抑制物队列中，马塔西单抗规律治疗12个月后，相比既往按需治疗，患者的年化出血率（ABR）降低92%；相比既往常规预防治疗，患者的年化出血率（ABR）降低35.5%^[1,2]。研究结果同时显示，在拓展治疗阶段（OLE）7至12个月时，患者的中位ABR已降至0^[3]，并在最长达28个月的随访中持续维持^[4,5]。开放标签扩展阶段（BASIS OLE）截至2024年4月的数据显示，94.4%的患者实现至少1个靶关节消退^[6]。

北京大学人民医院急诊监护室郭杨教授开出马塔西单抗处方

北京大学人民医院急诊监护室郭杨教授指出：“对于成年血友病患者，尤其是职场人士而言，治疗的便捷性直接关系到职业发展与生活质量。马塔西单抗不仅在减少出血方面表现优异，其每周一次固定剂量皮下注射的给药方式更让患者能够灵活安排时间，摆脱传统因子替代疗法频繁穿刺和剂量调整带给患者的负担，真正把生活的主动权还给患者。此外，它同时覆盖A型和B型血友病，为临床医生提供了更统一、高效的治疗选择。”

厦门大学附属第一医院血液科苏蕊教授开出马塔西单抗处方

在厦门大学附属第一医院血液科，苏蕊教授同时也开出了处方，她介绍说：“安全性是血友病长期管理的核心考量。全球III期BASIS研究显示，在12个月马塔西单抗积极治疗期间未观察到血栓相关不良事件，大多数不良事件为轻中度且发生率低，并没有出现因为不良事件导致的停药。”

▊以规律替代治疗为基石，推进迈向“功能性治愈”

在血友病治疗模式上，“按需治疗”的路径依赖仍主导着临床实践，与全球共识存在显著代差。国家血友病登记系统数据显示，我国血友病A患者接受规律替代治疗的比例仅为16.22%，血友病B患者比例更低至10.8%。这意味着超过八成的患者仍处于“痛了才治、出血才补”的被动局面。这种“重治疗、轻预防”的陈旧模式，直接导致了我国血友病患者居高不下的致残率。

随着新型治疗药物的临床应用，血友病诊疗目标正经历从“维持生存”向“全面功能恢复”的演进。最新发布的《血友病治疗中国指南（2025年版）》将“预防治疗”被正式更名为“规律替代治疗”，确立了其作为血友病常规治疗的基石地位，同时也明确推荐将非因子类药物作为规律替代治疗的重要选择^[7]。

辉瑞中国区肿瘤及罕见病事业部总经理李进晖表示：“友瑞宁^®在全国多地的临床使用，是辉瑞深耕罕见病领域40余年的又一重要里程碑。友瑞宁^®的研发凝聚了‘以患者为中心’的初心，其核心研发科学家之一就是一位血友病患者，这份感同身受让创新精准回应了患者对‘便捷’与‘预防出血’的双重渴望。未来，辉瑞将继续携手政府、医疗机构及社会各界，加速非因子疗法的可及性，推动中国血友病诊疗体系向“功能性治愈”的目标迈进，这是辉瑞对每一位患者最诚挚的期许。”

▋关于友瑞宁^®（马塔西单抗）

2025年11月，友瑞宁^®（通用名：马塔西单抗）获中国国家药品监督管理局（NMPA）正式批准上市，适用于患有以下疾病且体重 ≥ 35 kg的 12 岁及以上儿童和成人患者的常规预防治疗，以防止出血或降低出血发作的频率：不存在凝血因子VIII抑制物的重型A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏，FVIII<1%）或不存在凝血因子IX抑制物的重型B型血友病（先天性凝血因子IX缺乏，FIX<1%）。

2024年10月，友瑞宁^®在美国获批用于不伴抑制物的成人和 12 岁及以上儿童及青少年A型血友病患者（先天性凝血 VIII因子缺乏症）或B型血友病患者（先天性凝血IX因子缺乏症）的规律性治疗，以减少出血的发作。2024年11月，友瑞宁^®在欧盟获批用于患有不伴FVIII 抑制因子的重型A型血友病（先天性凝血因子 VIII 缺乏，FVIII<1%）或者患有不伴FIX 抑制因子的重型B型血友病（先天性凝血因子 IX 缺乏，FIX<1%）的 12 岁以上且体重不低于35 公斤的患者的规律性治疗，减少出血发作。

▋关于BASIS研究

关键性BASIS研究是一项全球性的3期、开放标签、多中心研究，旨在评估HYMPAVZI对12岁至75岁患有重型A型血友病（定义为FVIII <1%）或中重型至重型B型血友病（定义为FIX活性≤2%）且伴有或不伴有抑制物的青少年和成人患者的疗效和安全性。

▋关于血友病

血友病是由凝血因子缺乏（A型血友病缺乏FVIII，B型血友病缺乏FIX）引起的罕见遗传性血液疾病，这种缺乏导致了凝血功能障碍^[8]。血友病通常在儿童早期被诊断出来，全球超过80万人罹患此病^[9]。截至2025年2月，中国登记在册的血友病患者数约5万余例^[10]。其中，接受标准规范治疗的患者，可以最大限度的保持正常关节功能，避免致命性出血，预期寿命与正常人接近。

血友病患者临床表现为自发性或外伤后出血。主要出血部位为关节和肌肉。颅内出血不常见，但死亡率高^[11]。

血友病治疗的基本目标是保护关节，避免残疾以及避免严重危及生命的出血事件如颅内出血等的发生，最终的理想目标是让血友病患者与健康人享有一样的生活质量^[8]。

▍参考资料

[1] Mahlangu JN, et al. Poster presented at: European Association for Haemophilia and Allied Disorders 2024; February 6-9, 2024;Frankfurt, Germany. Poster PO074.

[2] Víctor Jiménez-Yuste, et al. Long term e ect of marstacimab prophylaxis in hemophilia Α and Β on target joints:Results from BASIS and OLE studies. 2025 ASH. Abstract Number : abs25-4592.

[3] Matino D, et al.0c20.1.Presented at ISTH, 2025 Annual Meeting; june,21-25,2025;Washington D.. UsA

[4] HYMPAVZI. Summary of Product Characteristicshttps://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/hympavzi-epar-product-information_en.pdf

[5] The Phase 3 OLE study B7841007 is ongoing with an interim analysis for the non-inhibitor cohort provided with a cut-off date of 10 March 2023. https://www.ema.europa.eu/en/documents/assessment-report/hympavzi-epar-public-assessment-report_en.pdf

[6] Víctor Jiménez-Yuste, et al. Long term e ect of marstacimab prophylaxis in hemophilia Α and Β on target joints:Results from BASIS and OLE studies. 2025 ASH. Abstract Number : abs25-4592. 

[7] 中华医学会血液学分会血栓与止血学组, 中国血友病协作组. 血友病治疗中国指南（2025年版）[J]. 中华血液学杂志, 2025, 46(8): 681-690.

[8] 中华医学会血液学分会血栓与止血学组,中国血友病协作组血友病诊断与治疗中国专家共识(2013年版)[J1.中华血液学杂志，2013，34(5):461-463.DOI:10.3760/cma.j.issn.0253-2727.2013.05.02.

[9] World Federation of Hemophilia. World Federation of Hemophilia Global Report on the Annual Global Survey 2022. https://www1.wfh.org/publications/files/pdf-2399.pdf.

[10] 鞠满凯, 张磊. 中国血友病B腺相关病毒载体基因治疗临床应用指导意见(2025)解读[J]. 临床血液学杂志, 2025, 38(7): 501-504.

[11] 中华医学会血液学分会血栓与止血学组，中国血友病协作组. 血友病治疗中国指南（2025年版）[J]. 中华血液学杂志, 2025, 46(8): 681-690.