国产创新药迎来重要突破，为PNH患者提供更优治疗选择

6月11日，国家药品监督管理局公告1类创新药盐酸兰诺可泮片（依适宁^®）通过优先审评审批程序获批上市，用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。这是国产首个获批上市的补体因子B（CFB）抑制剂，也是国内首个口服补体靶向药物，PNH患者迎来口服治疗新时代。

罕见病PNH临床诊疗存在困境，患者亟待全新治疗方案

阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）已纳入我国《第一批罕见病目录》，是一类慢性、进行性、致死性血液系统罕见疾病。患者因红细胞膜表面缺乏保护性蛋白，导致补体异常激活，引发血管内溶血、反复血栓形成及骨髓衰竭，严重时可危及生命，长期生存质量受到严重影响。

血红蛋白提升是PNH患者的核心治疗诉求。当前国内主流治疗方案以静脉注射或输注为主，临床实践中存在局限：一方面，仍有相当比例患者经现有药物治疗后，血红蛋白无法恢复至正常区间，溶血症状难以完全控制；另一方面，静脉给药模式要求患者定期往返医院完成输注，长期治疗时间、经济成本负担沉重。同时，不少重度贫血患者需长期依赖输血维持体征，输血相关感染、免疫排斥等并发症持续困扰病患家庭，临床迫切需要更安全、便捷、高效的创新疗法。

亮相全球血液盛会-专家解读兰诺可泮优势

第31届欧洲血液学协会年会（EHA 2026）2026年6月份在瑞典斯德哥尔摩举行，是全球血液学领域最具影响力的学术盛会之一。兰诺可泮的III期完整研究数据在此次大会上重磅公布，引发国际血液学界广泛关注。

中国医学科学院血液病医院张凤奎教授在EHA 2026会场表示：补体抑制剂的出现极大地改变了PNH的自然病程，MY008211A（盐酸兰诺可泮片）作为一种口服高选择性的CFB抑制剂，本次EHA公布的III期头对头研究显示，MY008211A组达到主要终点的患者比例显著优于依库珠单抗（50.0% vs 9.1%，优效性P=0.0005），同时，Hb较基线的平均增幅约为依库珠单抗的2倍（52.3 vs 25.6 g/L，P<0.0001），且在降低网织红细胞计数方面表现出显著优势（P<0.0001），同时保持了良好的安全性，MY008211A有望重塑PNH治疗格局。

北京协和医院韩冰教授：尽管C5补体抑制剂在控制血管内溶血方面效果良好，但是上游补体成分C3介导的血管外溶血使得近半数的PNH患者仍需要输血。本次III期研究评估了C5补体抑制剂治疗后残留贫血患者转换为MY008211A（盐酸兰诺可泮片）单药治疗的疗效与安全性，结果令人振奋：95%的患者摆脱了输血依赖且Hb持续提升≥20 g/L，70%的患者实现了Hb正常化，FACIT-疲劳评分改善近10分，且未观察到突破性溶血事件。

此研究具有重要的临床意义，提示对于C5补体抑制剂治疗后仍存在贫血的患者，可直接转换为MY008211A（盐酸兰诺可泮片）单药口服治疗，无需联合用药，即可实现多重获益。MY008211A作为我国自主研发的CFB抑制剂，其III期研究的成功不仅彰显了本土创新药物研发的国际竞争力，更为中国PNH患者提供了获益更多、可及性更高的口服治疗选择。

长沙市第三医院（湖南大学附属长沙医院）李昕教授：近年来，选择性靶向AP的疗法在补体介导的疾病中取得了诸多进展，CFB是一种丝氨酸蛋白酶，是AP特有的组分，对AP C3转化酶和AP C5转化酶的催化活性至关重要^[6]。抑制CFB可阻断AP及其放大环路的活性，以及下游膜攻击复合物的生成，因此，CFB是AP过度活化相关疾病的理想靶点^[6]。

盐酸兰诺可泮片作为一种新型口服CFB抑制剂，其临床研发离不开扎实的早期药理学和安全性数据支持。本次EHA公布的I期研究结果显示，MY008211A在健康人群中吸收迅速，用药后1周内达到稳态浓度，AP活性迅速且呈剂量依赖性降低，BID方案观察到持续抑制^[3]。此外，盐酸兰诺可泮片表现出良好的整体安全性，在单次给药50-1600 mg以及BID多次给药200-600 mg的情况下耐受性均良好，AE主要为轻度，无需干预即可自行缓解^[3]。上述数据不仅有力地支持了盐酸兰诺可泮片在PNH患者中的后续临床开发，也为该药在其他补体介导疾病中的探索应用提供了重要依据。

全域渠道提速落地，多措并举减轻患者负担

自III期临床试验结果公布到全国首张处方落地，朗来科技全产业链高效推进。跑出国产罕见病创新药研发、上市、供药、医保申报“加速度”，全方位打通患者用药保障通道。6月11日，国家药监局公告盐酸兰诺可泮片获批——恰逢第31届欧洲血液学协会年会（EHA 2026）开幕首日，国内获批喜讯与国际学术发布同日交辉。11天后，全国首张处方在华中科技大学同济医学院附属协和医院顺利开出，标志着该药正式进入临床诊疗体系。

为让全国PNH患者快速、便捷获取新药，朗来科技同步搭建全域药品供应网络，线上医药平台，线下全国医院、大型连锁药房渠道同步打通，患者可凭处方购买新药，让创新药快速抵达全国每一位有需求的患者身边。

降低患者长期用药经济负担、推动罕见病用药普惠是朗来科技重要发力方向。 2026年6月6日，国家医保局发布《2026 年第二批参照药预沟通论证结果公告》，盐酸兰诺可泮片成功入选本次参照药预沟通名单，为后续医保准入奠定坚实基础。目前，朗来科技已正式向国家医保局提交医保目录申报材料，全力推动药品纳入国家基本医疗保险目录，通过医保支付政策降低患者用药经济负担，破解罕见病药“价高难负担”的难题，让国产创新成果真正惠及病患家庭。

深耕创新研发，助力健康中国建设

罕见病药物研发面临着研发周期长、研发投入高、不确定性大等难题，本次国产首个补体因子B（CFB）抑制剂成功上市，既是企业长期坚持源头创新的重要成果，也是我国生物医药产业攻克罕见病疗法的标志性突破。

朗来科技始终深耕自主研发，致力于解决未被满足的临床需求，在炎症免疫、呼吸系统、心血管、肾脏等疾病领域，朗来科技尚有多条管线在研。未来，朗来科技将专注创新药研发，加速推进更多临床亟需的药品上市，让创新成果惠及更广泛的患者群体，以生物医药创新力量护航全民健康，助力健康中国战略落地实施。

部分参考文献：

1. Zhang F, et al. Oral MY008211A demonstrates superior efficacy versus eculizumab in complement inhibitor-naïve chinese patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH). 2026 EHA. Abstract: PS1787.

2. Han B, et al. Oral MY008211A monotherapy achieves transfusion avoidance and hemoglobin normalization in chinese PNH patients with residual anemia despite C5 inhibition. 2026 EHA. Abstract: PS1808.

3. Li X, et al. Safety, pharmacokinetics, and pharmacodynamics of MY008211A, an oral complement factor B inhibitor, in single- and multiple-ascending-dose studies in healthy participants. 2026 EHA. Abstract: PB3133.

4. 中华医学会血液学分会红细胞疾病（贫血）学组. 阵发性睡眠性血红蛋白尿症诊断与治疗中国指南（2024年版）[J]. 中华血液学杂志,2024,45(08)：727-737.

5. 史忆萌,张凤奎. 阵发性睡眠性血红蛋白尿症补体抑制治疗研究进展[J]. 中华血液学杂志,2025,46(01)：90-96.

6. Kavanagh D, et al. Factor B as a therapeutic target for the treatment of complement-mediated diseases[J]. Frontiers in immunology, 2025, 16: 1537974.