2021年第七届黏宝宝秋令营在杭州顺利开营

2021年10月15-17日，由北京正宇粘多糖罕见病关爱中心主办，北海康成制药有限公司、赛诺菲中国投资有限公司上海分公司、百傲万里（上海）生物科技技术咨询有限公司支持举办的“第七届黏宝宝秋令营”活动在浙江省杭州市第一世界大酒店顺利召开。

黏多糖贮积症患者又被称为黏宝宝，而该秋令营是北京正宇粘多糖罕见病关爱中⼼每年都举办的患者学习交流的活动，旨在为患者提供学习交流疾病知识平台，鼓励患者及其家庭能冲破日常生活小环境，共同与社会各方探讨治疗疾病的相关事宜，最终帮助患者顺利实现药物可及，恢复相对正常与健康的生活。

中国罕见病联盟执行理事长李林康、北京罕见病诊疗与保障学会副会长刘军帅、浙江省医学会罕见病分会候任主委谢俊明、浙江大学医学院附属儿童医院内分泌科教授邹朝春、上海新华医院小儿内分泌遗传代谢科教授张惠文、北京协和医院眼科教授睢瑞芳、上海儿童医学中心血液肿瘤科教授陈静、英诺创新学院执行院长-院长开门人计划发起人姜艳艳、无障碍、融合教育自媒体博主崔雅梦、病痛挑战基金会创始人王奕鸥、北京正宇粘多糖罕见病关爱中心主任郑芋、北海康成中国区总经理陆义骏以及关心支持黏多糖贮积症患者的各界爱心人士出席了本次活动，约百名患者及其家属通过会议、讲座等方式与各界人士展开的深入的交流与探讨。同时，浙江大学医学院附属儿童医院及浙江诊疗协作网医院多学科专家还为黏多糖贮积症患者举办了义诊，提供了诊疗方面的支持和相关知识。

各方专家共同呼吁公众关注黏宝宝群体

在秋令营大会上，中国罕见病联盟执行理事长李林康表示：“这几年党和国家逐渐加大对罕见病的诊疗、保障。无论医疗、医保、医药方面都采取了一系列的措施，让患者和家庭看到了很大的希望。医保的多方支付也在推进，国家医保局的领导也在千方百计地想办法，帮助一些超级罕见病患者能够用得起这些高价值罕见病药物。尽管当下这类药物在医保方面还没完全被覆盖，但是未来我们会持续努力，希望让更多的患者实现早诊早治，用得上药、用得好药！”

李林康理事长线上参与秋令营大会

北京罕见病诊疗与保障学会副会长刘军帅分享十几年前就开始做罕见病项目，了解黏多糖这种病后，非常能够理解黏宝宝父母的心情，药物报销对黏宝宝很重要。他表示：“我有一个梦想，那就是所有的罕见病患儿将来都能免费用药。只要大家有爱、有一颗公平的心，未来一定会更美好。”

刘军帅副会长在秋令营大会上进行演讲

病痛挑战基金会创始人王奕鸥表示：“病痛挑战基金会一直在关注黏宝宝这类罕见病患者群体，帮助让他们生活得更有尊严。我们也欣喜地看到患者在参与罕见病诊疗、服务、保障等全流程中体现的核心价值，从解决疾病的‘需求者’成为了‘共创者’，推动罕见病相关工作的发展进入新阶段。我们也期待在此过程中，对于黏多糖贮积症等多种罕见病患者组织给予支持，帮助大家建立患者为中心的罕见病生态圈。”

王奕鸥女士在秋令营大会上发表演讲

北京正宇粘多糖罕见病关爱中心主任郑芋表示: “北京正宇粘多糖罕见病关爱中心自2012年成立以来，以‘为黏多糖病友提供医疗、康复的专业服务，助黏宝们健康快乐，乐观向上成长’为愿景，通过黏宝宝公众号、微信群、QQ群等渠道已服务于国内约500位黏多糖贮积症患者及其家庭。通过秋令营等一系列的对外活动平台，我们期待公众能够给黏宝宝更多的关注与支持，特别是目前患者们普遍遇到的医保和多层次支付问题，希望在各方的支持下黏宝宝们能早日用上药物。”

郑芋主任在秋令营大会上介绍中心今年的主要工作成果

浙江省医学会罕见病分会候任主任谢俊明表示：“在共同富裕愿景之下的罕见病社会保障应有新的考量思路，可考虑尝试：将各级财政在决战决胜脱贫攻坚战阶段用于建立商业补充医疗保险的财政预算资金中的一部分直接划拨到罕见病专项基金账下；从医疗救助资金中设立对因病致贫的罕见病患者实施的医疗救助；动员社会爱心人士和企业参与到罕见病专项基金的建设上；通过社会慈善组织开展罕见病患者医疗费用的爱心一日捐等这类资金募集；建立罕见病用药谈判机制，用集团战略性购买的方式尽可能降低罕见病患者的用药治疗成本。相信在多层次支付的合力之下，罕见病患者的高值用药治疗等问题将会逐步得到解决，从而根本性的解决部分罕见病病人因高值孤儿药等治疗所造成的因病致贫，因病返贫的社会问题。”

谢俊明教授主持秋令营大会

北海康成制药有限公司中国区总经理陆义骏表示：“北海康成一直将实现罕见病患者的福祉作为公司的核心价值。多年来，我们已经与北京正宇黏多糖罕见病关爱中心等多家罕见病患者组织建立了深厚的关系。在提供创新诊疗方式的同时，我们也通过推进诊疗网络的建设、支持多层次创新支付体系、赋能患者群体有序发展和建立患者服务体系等多方位的工作，服务于我们的广大罕见病患者群体。希望我们的努力可以帮助更多的患者组织及患者家庭实现相对健康的生活。”

陆义骏先生在秋令营上发言

黏多糖省级诊疗网络亟待在全国推行

浙江大学医学院附属儿童医院党委副书记、内分泌科教授邹朝春分享：“目前，浙江省已从无到有建立黏多糖贮积症专科门诊，在全省范围内牵头建立黏多糖诊疗协作组。院内形成以内分泌、遗传等学科专家组成的MDT多学科团队，目前已实现黏多糖贮积症 I、II、IVA型的用药经验。同时，在浙江省医保局、省卫健委和药监局的共同支持下，尿黏多糖检测诊疗项目即将官宣，正式标志着对这一罕见病诊断体系的建立，另外酶学检测项目也在建立中。我们呼吁如果广大社会群体关注这类疾病，实现早发现、早诊断、早治疗的基本目标，帮助患者延缓疾病进展。”

在17日的义诊活动，来自于浙江省黏多糖诊疗协作组和浙江大学医学院附属儿童医院多学科团队的10余名专家，为参会的几十户黏宝宝家庭进行了一对一的义诊和治疗咨询，为患者提供了贴心的支持。患者也享受到了黏多糖诊疗网络的覆盖，并且期待这类模式可以在全国范围内大力推行。

秋令营患者在大会上认真聆听专家对于疾病知识的介绍

秋令营患者聆听张惠文教授介绍疾病检查的相关方法

患者们参与浙江大学医学院附属儿童医院的多学科义诊活动

此次大会也特别邀请了上海新华医院儿科内分泌遗传代谢科教授张惠文，北京协和医院眼科教授睢瑞芳，上海儿童医学中心血液肿瘤科教授陈静为黏宝宝们讲授疾病知识、眼科护理以及移植的建议。

黏宝群体的社会回归问题得到公众关注

英诺创新学院执行院长-院长开门人计划发起人姜艳艳带领黏多糖患者女性家庭照料者，共同探讨在疾病重压下，该如何释放压力，争取社会资源给予支持。无障碍、融合教育自媒体博主崔雅梦与患者家庭共同探讨了黏宝宝在普通学校就学这类融合教育层面的社会回归问题，鼓励家长勇敢争取正常教育的权利。

秋令营所有参与人员大合照

秋令营也为广大公众提供了一个了解黏宝生活的窗口。在秋令营的集体晚会上，患者及其家庭共同展示了各种才艺表演，向公众传递对于未来健康和美好生活的向往。在烂苹果乐园的集体出游活动中，黏宝宝们也通过与普通公众互动和沟通的方式，让更多公众群体和家长了解黏多糖贮积症疾病的信息，进一步提升了黏多糖贮积症的公众意识。