拜耳充血性心力衰竭在研基因疗法获美国FDA快速通道资格

·AB-1002正在被研究用于患有非缺血性心肌病伴有纽约心脏病协会（NYHA）III级心衰症状的成人患者的治疗

·AskBio目前正在招募患者，参加AB-1002治疗充血性心力衰竭的II期GenePHIT试验

2024年4月18日，拜耳集团及其全资独立运营子公司Asklepios BioPharmaceutical, Inc.（AskBio）宣布，美国食品药品管理局（FDA）已授予AB-1002项目快速通道资格。AB-1002是一种在研的一次性给药基因疗法，作用于心脏，旨在促进产生蛋白质抑制剂1（I-1c）的组成型活性形式，阻断蛋白磷酸酶1的作用。抑制这种与充血性心力衰竭（CHF）有关的蛋白质的功能可能产生治疗作用。^1,2

“AB-1002获得FDA快速通道认证是该项目临床开发的一项重要成就，突显了我们为晚期充血性心力衰竭患者提供潜在有效疗法的目标，”AskBio首席开发官兼首席医疗官Canwen Jiang博士说。“我们期待完成II期GenePHIT临床试验，该试验目前正在招募严重心力衰竭患者，并将努力开发AB-1002治疗这种严重疾病的全部潜力。”

FDA快速通道项目可以促进新疗法的开发和加快审批，这些新疗法旨在治疗严重疾病并针对未被满足的医疗需求。³该项目的目的是尽早为患者提供重要的新疗法。³获得此资格的疗法可以与FDA通过更频繁的会议讨论研发计划，如满足相关标准，相关疗法可获得FDA加速审批和优先审评资格。

“AB-1002获得快速通道资格凸显我们需要快速推进新的治疗方式，例如针对充血性心力衰竭患者的基因疗法，” 拜耳处方药事业部全球研发负责人Christian Rommel博士说。“获得快速通道资格说明AB-1002具有解决当前未满足的医疗需求的潜力。我们对有机会加速项目开发感到欣慰。”

AB-1002是一种在研基因疗法，尚未获得上市许可，其有效性和安全性尚未被确定或充分评估。AskBio目前正在招募AB-1002（也称为NAN-101）治疗充血性心力衰竭的II期GenePHIT（基因磷酸酶抑制疗法）试验患者。⁴

关于GenePHIT

GenePHIT是一项II期适应性、双盲、安慰剂对照、随机、多中心试验，旨在评估患有非缺血性心肌病伴有纽约心脏病协会（NYHA）III级心衰症状的18岁以上男性和女性患者，通过一次性冠状动脉内输注AB-1002的安全性和有效性。⁴受试者以1:1:1的方式随机分为低剂量、高剂量或安慰剂治疗组。主要结果指标包括心血管相关死亡和NYHA分级相对于基线的变化、左心室射血分数（LVEF）、最大耗氧量（pVO2）和6分钟步行试验（6MWT）。⁴如需了解更多信息，请访问 ClinicalTrials.gov（NCT#05598333）或访问askbio.com。

关于充血性心力衰竭

当心脏无法有效地泵送血液满足身体的需要（包括为器官提供足够的氧气）时，就会发生心力衰竭。⁵充血性心力衰竭会导致流出心脏的血液减慢，从而导致血液通过静脉返回到心脏时发生回流。⁶这会导致身体组织充血，症状包括腿部和脚踝肿胀。有时，液体积聚在肺部并干扰呼吸。全球约有2600万人患有充血性心力衰竭。⁷

关于AskBio

Asklepios BioPharmaceutical, Inc.（AskBio）是拜耳集团的全资和独立运营子公司，也是一家完全专注于基因疗法的公司，致力于开发可挽救生命的药物和改变患者生活。该公司拥有一系列涵盖神经肌肉、中枢神经系统、心血管和代谢疾病适应症的临床项目以及处于临床阶段的研发管线，包括充血性心力衰竭、亨廷顿病、肢带型肌营养不良症、多系统萎缩症、帕金森病和庞贝病。AskBio的基因治疗平台包括行业领先的专利细胞系制造工艺Pro10™，以及丰富的衣壳和启动子库。该公司的全球总部位于美国北卡罗来纳州三角研究园，欧洲总部位于苏格兰爱丁堡。AskBio已发明数百种衣壳和启动子专利，其中一些已进入临床前和临床试验阶段。作为基因治疗领域的早期创新者，该公司在五个国家拥有900多名员工，在腺相关病毒生产和嵌合衣壳等领域拥有800多项专利和专利申请。更多信息请见www.askbio.com。

关于拜耳

拜耳作为一家跨国企业，在生命科学领域的健康与农业方面具有核心竞争力。秉承“共享健康，消除饥饿”的使命，公司致力于通过产品和服务，帮助人们克服全球人口不断增长和老龄化带来的重大挑战，造福人类和地球繁荣发展。拜耳致力于推动可持续发展并对业务产生积极影响。同时，集团还通过科技创新和业务增长来提升盈利能力并创造价值。在全球，拜耳品牌代表着可信、可靠及优质。在2023财年，拜耳的员工人数约为100,000名，销售额为476亿欧元。不计特殊项目的研究开发投入为58亿欧元。

前瞻性声明

本新闻稿包括拜耳集团管理层基于当前设想和预测所作的前瞻性声明。各种已知和未知的风险、不确定性和其它因素均可能导致公司未来的实际运营结果、财务状况、发展或业绩与上述前瞻性表述中所作出的估计产生重大差异。这些因素包括在拜耳官方网站www.bayer.com上公开的拜耳各项报告。本公司没有责任更新这些前瞻性声明或使其符合未来发生的事件或发展。

1 Fish KM, Ladage D, Kawase Y, et al. AAV9.I-1c delivered via direct coronary infusion in a porcine model

of heart failure improves contractility and mitigates adverse remodeling. Circ Heart Fail. 2013;6(2):310-317.

2 Pathak A, del Monte F, Zhao W, et al. Enhancement of cardiac function and suppression of heart failure

progression by inhibition of protein phosphatase 1. Circ Res. 2005;96(7):756-766.

3 US FDA – Fast Track. Available at: https://www.fda.gov/patients/fast-track-breakthrough-therapyaccelerated-approval-priority-review/fast-track. Accessed April 2024.

4 Phosphatase Inhibition by Intracoronary Gene Therapy in Subjects With Non-Ischemic NYHA Class III

Heart Failure (GenePHIT). Available at: https://classic.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05598333. Accessed

April 2024.

5 CDC. Heart failure. Centers for Disease Control and Prevention. Published 2022. Available at:

https://www.cdc.gov/heartdisease/heart_failure.htm. Accessed April 2024.

6 American Heart Association: Types of Heart Failure. Available at: https://www.heart.org/en/healthtopics/heart-failure/what-is-heart-failure/types-of-heart-failure. April 2024

7 Savarese G, Lund LH. Global Public Health Burden of Heart Failure. Card Fail Rev. 2017;3(1):7-11.

doi:10.15420/cfr.2016:25:2.